Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) дало разрешение на использование нового препарата для лечения муковисцидоза.

Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) дало разрешение на использование нового препарата для лечения муковисцидоза.

Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) дало разрешение на использование нового препарата для лечения муковисцидоза.

26.12.2024

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Alyftrek для лечения муковисцидоза.

Alyftrek (vanzacaftor + тезакафтор + deutivacaftor) — это новый комбинированный препарат, который можно принимать один раз в сутки. Его механизм действия основан на модуляции CFTR — трансмембранного регулятора проводимости муковисцидоза.

Из-за мутации в гене, кодирующем этот белок, нарушается транспорт соли и воды через клеточные мембраны. Это приводит к образованию густой слизи в лёгких, затрудняющей дыхание и вызывающей прогрессирующее повреждение их ткани.

Vanzacaftor и тезакафтор обеспечивают правильное формирование CFTR внутри клетки и беспрепятственную доставку белка на её поверхность, где он может контролировать солевой и водный баланс. Deutivacaftor выполняет роль усилителя функции CFTR, облегчая ток соли и воды через клеточную мембрану.

Регулятор принял решение на основе результатов III фазы самых масштабных клинических испытаний в истории лечения муковисцидоза. В исследованиях SKYLINE 102 и SKYLINE 103 приняли участие больше 1000 пациентов из 20 стран. Alyftrek продемонстрировал такую же эффективность, как «Трикафта» (ивакафтор + тезакафтор + элексакафтор и ивакафтор).

«Трикафта» — самый успешный продукт в портфеле Vertex, который также применяется при муковисцидозе. FDA зарегистрировало препарат в 2019 году. В прошлом году он принёс компании 8,9 млрд долларов (91% от общей выручки). «Трикафта» работает по схожему с Alyftrek механизму: элексакафтор и тезакафтор помогают увеличить количество CFTR на поверхности клетки, а ивакафтор стимулирует активность белка.

Одно из главных преимуществ Alyftrek — возможность принимать его один раз в сутки. Другие препараты требуют двукратного ежедневного приёма. Однако FDA указало на этикетке препарата потенциальный риск повреждения печени при его приёме, в особенности возможное развитие печёночной недостаточности.

Alyftrek поступит в продажу с января 2025 года. Годовой курс будет стоить 370 269 долларов.

В Национальном исследовательском ядерном университете «МИФИ» создали тренажёр «Живая ткань» для подготовки будущих хирургов.
В Национальном исследовательском ядерном университете «МИФИ» создали тренажёр «Живая ткань» для подготовки будущих хирургов.
Беременность, осложнённая гипертензивными расстройствами, повышала вероятность возникновения неврологических заболеваний.
Беременность, осложнённая гипертензивными расстройствами, повышала вероятность возникновения неврологических заболеваний.

 

Связанные циклы обучения

Аккредитация фармация под ключ «Аккредитация фармация под ключ»
Фармацевт профессиональная переподготовка 288 часов «Фармацевт профессиональная переподготовка 288 часов»
Сертификат фармацевта получить баллы НМО дистанционно - повышение квалификации 144 часа «Сертификат фармацевта получить баллы НМО дистанционно - повышение квалификации 144 часа»
Отпуск лекарственных средств и изделий медицинского назначения - повышение квалификации - Сертификат фармацевта получить дистанционно «Отпуск лекарственных средств и изделий медицинского назначения - повышение квалификации - Сертификат фармацевта получить дистанционно»
Фармацевт категория получить дистанционно первую, вторую, высшую «Фармацевт категория получить дистанционно первую, вторую, высшую»
Фармацевт курсы дистанционно по фармации «Фармацевт курсы дистанционно по фармации»
Фармацевт обучение и образование фармация дистанционно «Фармацевт обучение и образование фармация дистанционно»
Фармацевт обучение заочное дистанционное – образование фармация «Фармацевт обучение заочное дистанционное – образование фармация»
Обучение на фармацевта с медобразованием дистанционное «Обучение на фармацевта с медобразованием дистанционное»