Применение гивиностата замедляло утрату двигательных способностей при миодистрофии Дюшенна.
04.09.2025 03:31:30
Продление терапии Givinostat при мышечной дистрофии Дюшенна
Обзор данных
Учёные из Калифорнийского университета оценили долгосрочную безопасность, переносимость и эффективность Givinostat у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна. Результаты исследования опубликованы в журнале Annals of Clinical and Translational Neurology. Анализ показал, что применение Givinostat в среднем в течение 560 дней задерживало потерю способности подниматься с пола на 2 года, потерю способности пройти тест подъёма по четырём ступенькам — на 3 года и потерю способности передвигаться — также на 3 года по сравнению с естественным течением заболевания.
Дополнение экспертного анализа
Мышечная дистрофия Дюшенна — это серьёзное генетическое заболевание, которое приводит к прогрессирующей потере мышечной силы и функции. Существующие методы лечения направлены на замедление прогрессирования заболевания и улучшение качества жизни пациентов. Результаты данного исследования подтверждают потенциальную пользу от применения Givinostat в сочетании с системными кортикостероидами для замедления потери ключевых двигательных функций у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.
Важно отметить, что около 87% участников сообщили хотя бы об одном нежелательном явлении, большинство из которых были лёгкой или средней степени тяжести. Это подчёркивает необходимость тщательного мониторинга и управления побочными эффектами при длительном применении Givinostat.
Повышение уровня триглицеридов, снижение числа тромбоцитов и диарея являются наиболее частыми побочными эффектами. Нежелательные явления, приведшие к снижению дозы, наблюдались у 15% пациентов, получавших Givinostat на протяжении всего периода лечения. Это подчёркивает важность индивидуального подхода к дозировке и мониторинга состояния пациентов.
Выводы и рекомендации
Длительное применение Givinostat у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна замедляет потерю ключевых двигательных функций на 2–3 года и демонстрирует хорошую переносимость с преимущественно лёгкими или умеренными побочными эффектами.
Врачи, работающие с пациентами с мышечной дистрофией Дюшенна, могут рассмотреть возможность включения Givinostat в схему лечения для замедления прогрессирования заболевания. Однако необходимо учитывать потенциальные побочные эффекты и тщательно мониторировать состояние пациентов.
Сравнительный анализ
Результаты данного исследования подтверждают предыдущие данные о потенциальной пользе от применения Givinostat при мышечной дистрофии Дюшенна. Однако для более полного понимания места Givinostat в лечении этого заболевания необходимы дальнейшие исследования, сравнивающие его эффективность и безопасность с другими методами лечения.
Международный опыт показывает, что исследования в области лечения мышечной дистрофии Дюшенна активно ведутся во всём мире. Результаты подобных исследований могут быть использованы для разработки международных рекомендаций по лечению этого заболевания.
S