Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило первое применение мезенхимальной клеточной терапии для лечения реакции на трансплантат.

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило первое применение мезенхимальной клеточной терапии для лечения реакции на трансплантат.

21.12.2024 03:30:02

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Ryoncil (remestemcel-L-rknd), разработанный австралийской компанией Mesoblast.

Это лекарство предназначено для лечения пациентов с острой реакцией «трансплантат против хозяина» (РТПХ), которая возникает после пересадки костного мозга. В таких случаях стандартная стероидная терапия не помогает. Иммунные клетки донора воспринимают организм пациента как чужеродный и начинают его атаковать.

Ryoncil стал первым препаратом на основе мезенхимальных стромальных клеток, получившим одобрение FDA. Эти клетки получают из костного мозга здоровых доноров. Они обладают уникальной способностью трансформироваться в различные типы клеток и корректировать работу иммунной системы.

В ходе III фазы клинических испытаний к 28-му дню терапии у 70% пациентов наблюдались положительные изменения — так называемый общий ответ. Это позволяет прогнозировать шансы на выживание после острого отторжения трансплантата. У 30% испытуемых исследователи отметили полное излечение или исчезновение всех симптомов РТПХ.

Ранее FDA дважды отказывало в регистрации Ryoncil. В первый раз американский регулятор потребовал провести ещё одно исследование, во второй — предоставить дополнительные данные об эффективности препарата среди взрослых участников. Компании также пришлось усовершенствовать методы оценки степени терапевтической активности, состава и качества препарата.

Ежегодно в США около 10 тысяч пациентов, в том числе 1500 детей, нуждаются в пересадке костного мозга. У каждого второго после подобной операции развивается РТПХ, и в половине случаев лечение стероидами не даёт результата.