Впервые генная терапия позволила восстановить слух у человека с врождённой тугоухостью.

Впервые генная терапия позволила восстановить слух у человека с врождённой тугоухостью.

10.07.2025 03:30:03

Результаты исследования генной терапии для лечения врождённой тугоухости

Обзор данных

Китайские учёные опубликовали первые результаты использования генной терапии у людей с врождённой тугоухостью, вызванной мутациями в гене OTOF. В исследовании участвовали 10 пациентов с аутосомно-доминантной тугоухостью 9 типа от 1,5 до 24 лет из пяти клинических центров Китая. У всех участников улучшился порог слышимости чистых тонов спустя полгода наблюдения.

Средний уровень слышимости чистых тонов улучшился со 106 до 52 дБ. У двоих пациентов удалось достигнуть практически нормального восприятия речи.

Дополнение экспертного анализа

Результаты исследования демонстрируют значительный потенциал генной терапии в лечении врождённой тугоухости, вызванной мутациями в гене OTOF. Улучшение слуха у пациентов свидетельствует о том, что терапия может существенно повлиять на качество жизни людей с этим заболеванием.

Важно отметить, что терапевтический эффект проявлялся уже спустя месяц после начала лечения. Это указывает на возможность быстрого улучшения слуха у пациентов с врождённой тугоухостью.

Однако исследование проводилось на небольшой выборке пациентов, и необходимо провести более масштабные исследования для подтверждения эффективности и безопасности терапии.

Выводы и рекомендации

Результаты исследования подтверждают эффективность генной терапии AAV-OTOF для лечения врождённой потери слуха у детей. Врачи могут рассмотреть возможность использования этой терапии для пациентов с мутациями в гене OTOF.

Однако необходимо провести дополнительные исследования для оценки долгосрочной эффективности и безопасности терапии, а также разработать рекомендации по её применению в клинической практике.

Сравнительный анализ

На данный момент не существует других методов лечения врождённой тугоухости, вызванной мутациями в гене OTOF. Результаты этого исследования могут стать основой для разработки новых подходов к лечению этого заболевания.

Международные исследования в области генной терапии также могут подтвердить или опровергнуть полученные результаты.