FDA одобрило первый за последние 70 лет препарат для лечения врождённой гиперплазии надпочечников.

FDA одобрило первый за последние 70 лет препарат для лечения врождённой гиперплазии надпочечников.

17.12.2024 03:30:49

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Crenessity (crinecerfont) для лечения классической врождённой гиперплазии коры надпочечников (ВГКН). Это первый зарегистрированный за последние 70 лет препарат для лечения этого редкого генетического заболевания.

При ВГКН нарушается работа надпочечников из-за дефицита фермента 21-гидроксилазы. Это приводит к избыточной секреции андрогенов (мужских половых гормонов) вместо нормализации уровня кортизола и альдостерона.

Crenessity — это селективный антагонист рецепторов кортикотропин-рилизинг фактора типа 1 (CRF1). Он снижает уровень адренокортикотропного гормона (АКТГ) и, как следствие, андрогенов. Благодаря этому пациенты будут получать меньше глюкокортикоидов, которые применяются при ВГКН на протяжении многих десятилетий.

Одобрение FDA основано на результатах клинических испытаний CAHtalyst с участием 285 пациентов. В исследование включили 103 ребёнка в возрасте от четырёх до 17 лет и 182 взрослых пациента.

У детей, принимавших Crenessity, уровень андростендиона (гормона группы андрогенов) был в четыре раза ниже, чем в группе плацебо. Также у несовершеннолетних испытуемых в 12 раз упал уровень 17-гидроксипрогестерона (17-OHP) — стероидного гормона, который 21-гидроксилаза преобразует в другие гормоны, но при ВГКН из-за дефицита фермента происходит накопление 17-OHP. Среди взрослых участников препарат снизил показатели андростендиона в восемь раз, а 17-OHP — в 37 раз.

Кроме того, лекарственное средство позволило уменьшить потребность в глюкокортикоидах на 27 % у взрослых (в контрольной группе — на 10 %) и на 18 % у детей (в контрольной группе — на 6 %).

Neurocrine Biosciences планирует начать коммерческие поставки препарата через специализированную аптечную сеть PANTHERx Rare. Большинство пациентов будут платить не более 10 долларов за месячный курс лечения.