Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) дало разрешение на использование первой генной терапии, предназначенной для имплантации при макулярной телеангиэктазии.

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) дало разрешение на использование первой генной терапии, предназначенной для имплантации при макулярной телеангиэктазии.

11.03.2025 03:30:02

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первую в мире имплантируемую генную терапию Encelto (revakinagene taroretcel) для лечения макулярной телеангиэктазии 2-го типа. Об этом сообщила компания-разработчик Neurotech Pharmaceuticals.

Макулярная телеангиэктазия — это редкое дегенеративное заболевание глаз, при котором повреждаются кровеносные сосуды, снабжающие макулу (центральную часть сетчатки). Макула отвечает за чёткое зрение. Со временем эти сосуды расширяются и образуют извитости (телеангиэктазия), что приводит к просачиванию жидкости в окружающие ткани. Из-за этого нарушается питание фоторецепторов (светочувствительных клеток сетчатки, передающих изображение в мозг) и клеток Мюллера (обеспечивают нормальную работу фоторецепторов и нейронов сетчатки). В результате пациенты постепенно теряют способность различать буквы, распознавать лица и в конце концов перестают видеть.

Encelto представляет собой миниатюрный имплант, в котором содержатся выращенные в лабораторных условиях клетки сетчатки. Имплант вживляется в глаз пациента хирургическим путём. Там он начинает непрерывно вырабатывать цилиарный нейротрофический фактор (CNTF). Этот белок помогает замедлить процесс разрушения макулы и отсрочить наступление слепоты. В ходе III фазы двух исследований было замечено, что генная терапия замедлила потерю фоторецепторов среди участников в течение двух лет наблюдения.

Новый метод лечения станет доступен американцам с июня 2025 года.