Занвастро: первый препарат для лечения болезни Александера

Занвастро при болезни Александера: данные клинических исследований, эффективность и безопасность

06.10.2026 15:01:44

Болезнь Александера: краткая характеристика

Болезнь Александера — редкое прогрессирующее неврологическое заболевание с частотой встречаемости менее 1 случая на миллион человек. Патология вызвана мутациями в гене GFAP (глиальный фибриллярный кислый белок). Из‑за нарушения в глиальных клетках головного мозга накапливается избыточный белок GFAP, что со временем повреждает нервную систему.

Типичные проявления:

• судороги;
• задержка развития;
• трудности при ходьбе;
• мышечная слабость;
• повышенное внутричерепное давление.

Занвастро: механизм действия и режим введения

Занвастро (зилганерсен) — антисмысловой олигонуклеотид, снижающий выработку аномального белка GFAP до его накопления и последующего повреждения нервной ткани. Препарат вводится инъекционно в спинномозговой канал каждые три месяца.

Данные клинических исследований

Основное исследование

Эффективность и безопасность Занвастро оценивали в многоцентровом рандомизированном контролируемом исследовании с участием 49 детей и взрослых с болезнью Александера от 2 лет и старше.

Ключевые результаты на 61‑й неделе:

• статистически значимая стабилизация скорости ходьбы по сравнению с контрольной группой — средняя разница составила 33,3 % (у пациентов 5 лет и старше);
• устойчивые преимущества по ключевым вторичным конечным точкам;
• благоприятный профиль переносимости.

Подгрупповое исследование у детей младше 2 лет

Проведено открытое подгрупповое исследование с участием 4 пациентов младше 2 лет. Из‑за редкости болезни и отсутствия контрольных данных для этой возрастной группы использовались:

• фармакокинетическое моделирование (подтвердило ожидаемые уровни препарата при той же дозе, что и у старших детей);
• данные о безопасности применения у 4 пациентов;
• результаты исследований у детей старшего возраста.

Это позволило расширить показания к применению на самых маленьких пациентов.

Оценка результатов у детей 2–4 лет

У детей этой возрастной группы скорость ходьбы не служит надёжным показателем прогресса. Поэтому оценивали более широкий спектр двигательных навыков:

• стояние;
• ходьба;
• бег;
• прыжки.

У получавших лечение пациентов показатель улучшился, в то время как у контрольной группы — ухудшился.

Профиль безопасности

Наиболее частые нежелательные явления:

• рвота;
• боль в спине;
• кашель;
• головная боль;
• постпункционный синдром.

У доли участников, получавших Занвастро, регистрировали асептический менингит. Пациентам и ухаживающим необходимо сообщать лечащему врачу при подозрении на сходные симптомы.

Регуляторный статус и производитель

Занвастро получил следующие статусы от FDA:

• орфанный препарат;
• ускоренная разработка;
• приоритетное рассмотрение;
• прорывная терапия;
• препарат для лечения редких педиатрических заболеваний.

Разрешение выдано компании Ionis Pharmaceuticals, Inc.